2025年6月25日，渤健（Biogen）通告，在研反义寡核苷酸（ASO）疗法salanersen（BIIB115/ION306）用于诊疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一项1期临床训练，取得了令东说念主荧惑的积极戒指。这款药物与渤健已获批的ASO疗法Spinraza（nusinersen）具有同样的作用机制，但在设想上追求更高着力，并有望已矣每年仅需一次给药的便利性，这将为SMA患者提供一种新的诊疗采取。
在这项中期分析中，磋商对象为一组既往继承过基因诊疗但临床现象仍不睬念念的SMA患儿。训练戒指露馅，不管是40 mg如故80 mg剂量，salanersen均进展出邃密的耐受性，并巧合显赫缩短神经退行性象征物神经丝轻链（NfL）的水平。尤其是在基线NfL浓度较高的患者中，诊疗6个月后，平均NfL水平下跌幅度达到了70%，何况这一效果巧合执续保管至一年。
基于这一积极戒指，渤健正在与监管机构进行疏导，计较鼓励salanersen参加注册性临床磋商阶段，以进一步拓展该公司在SMA诊疗限度的布局，并为患者带来更多潜在的诊疗采取。
Salanersen开始由Ionis Pharmaceuticals发现，渤健之前从Ionis Pharmaceuticals得到了salanersen的大师缔造、坐褥及营业化职权。这次公布的1期临床训练戒指，不仅为salanersen的进一步研发奠定了坚实的基础，也展现了渤健在SMA诊疗限度的执续蜕变智商和对患者需求的执意应承。跟着研发的久了，salanersen有望为大师SMA患者带来新的但愿和更方便的诊疗有打算。
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